Celiakija gali būti gydoma cistinės fibrozės vaistais
Nauji tyrimai tiria celiakijos ir cistinės fibrozės molekulinius panašumus. Rezultatai rodo, kad cistinei fibrozei sukurtas junginys taip pat gali gydyti celiakiją.
Celiakija yra autoimuninis sutrikimas, kuriuo serga 1 iš 141 žmogaus JAV.
Būklę lemia vartojimas glitimo - baltymo, kurio galima rasti kviečiuose, miežiuose ir rugiuose bei tokiuose maisto produktuose kaip duona, makaronai ir kepiniai.
Žmonėms, sergantiems celiakija, vartojant glitimą, imuninė sistema užpuola gleives, kurios iškloja plonosios žarnos vidų.
Tai gali sukelti įvairius virškinimo simptomus, tokius kaip vidurių pūtimas, pykinimas, vėmimas, lėtinis viduriavimas ir skrandžio skausmas.
Dabartinės šios ligos priemonės apima vengimą glitimo, tačiau nauji tyrimai paskelbti EMBO žurnalas, nurodo naujus terapinius taikinius, kurie netrukus gali sukelti veiksmingą gydymą.
Tyrimui vadovavo Luigi Maiuri iš San Raffaele mokslinio instituto Milane (Italija), taip pat Valeria Raia iš Neapolio Federico II universiteto Italijoje ir Guido Kroemer iš Paryžiaus Descartes universiteto Prancūzijoje.
Baltymų raktas sergant cistine fibroze, celiakija
Maiuri paaiškina tyrimo pradžios tašką ir pažymi, kad celiakijos paplitimas yra maždaug tris kartus didesnis tarp žmonių, sergančių cistine fibroze - liga, kai plaučiuose ir žarnose kaupiasi storas gleivių sluoksnis.
"Šis reiškinys privertė mus susimąstyti, ar tarp dviejų ligų yra ryšys molekuliniu lygiu", - sako Maiuri.
Kaip paaiškina mokslininkai, cistinę fibrozę lemia geno, kuris koduoja baltymą, vadinamą cistinės fibrozės transmembraninio laidumo reguliatoriumi (CFTR), mutacijos.
CFTR yra jonų transportavimo baltymas, išlaikantis gleivių skysčius. Kai šis baltymas yra sugedęs, gleivės tampa lipnios ir užsikimšusios.
Genetinės CFTR mutacijos taip pat suaktyvina imuninę sistemą, sukeldamos įvairias reakcijas plaučiuose ir žarnyne.
Tokie pokyčiai panašūs į glitimo poveikį žmonėms, sergantiems celiakija, todėl komanda ėmėsi išsamiai ištirti molekulinės grandinės reakcijas, tikėdamasi sužinoti, kas slypi už panašumų.
Mokslininkai ištyrė žmogaus, netoleruojančio glitimo, žmogaus ląstelių linijas ir nustatė, kad peptidas, vadinamas P31-43, jungiasi prie CFTR, slopindamas jo funkciją. Tai sukėlė ląstelių stresą ir uždegimą.
Išvados rodo, kad CFTR yra labai svarbus jautrumui glitimui.
CFTR stiprintuvai gali gydyti celiakiją
Tyrėjai taip pat nustatė junginį, vadinamą VX-770, kuris gali sustabdyti P31-43 pažeidimą CFTR veikloje.
Komanda davė glitimo netoleruojančias peles VX-770 ir nustatė, kad tai užkerta kelią graužikų žarnyno simptomams.
Tada jie pakartojo šiuos rezultatus žmogaus ląstelių linijose, nustatydami, kad išankstinė inkubacija su VX-770 sustabdė P31-43 peptido sukėlimą imuniniu atsaku.
VX-770 yra CFTR stipriklis - farmakologinis junginys, kurį mokslininkai sukūrė cistinei fibrozei gydyti.
Naujos išvados rodo, kad CFTR potenciatoriai taip pat gali gydyti celiakiją.
Maiuri, Raia ir kolegos daro išvadą:
"Šis tyrimas nustato CFTR kaip molekulinį glitimo taikinį, kuris prisideda prie [celiakijos] patogenezės, pateikdamas mokslinį pagrindą, kaip panaudoti CFTR potenciatorius [celiakijos] prevencijai ar gydymui."
Tyrėjai priduria, kad „būsimuose klinikiniuose tyrimuose turi būti ištirta, ar vartojant per burną CFTR potenciatorius […], gali būti [trukdoma] [celiakijos] patogenezei, leidžiant celiakijos žmonėms išvengti autoimuninių gretutinių ligų, nekeičiant dietos“.
