Naujas bandomasis gydymas gali atkurti Parkinsono ligos smegenų ląsteles
Klinikinių tyrimų serija išbandė eksperimentinį Parkinsono ligos gydymą, taikant naują metodą: vaisto vartojimas tiesiai į smegenis per implantuotus uostus. Pagrindiniai tyrėjai mano, kad tai gali būti „proveržio“ terapinė neurologinių būklių strategija.
Naujoje tyrimų serijoje, kuri baigėsi atviru tyrimu (kai dalyviai žinojo, kokį gydymą gaus), mokslininkai pradėjo išbandyti naujo Parkinsono ligos gydymo ir pristatymo metodo efektyvumą.
Didelė tyrėjų grupė iš įvairių institucijų visoje Jungtinėje Karalystėje ir Kanadoje, įskaitant Bristolio universitetą ir Kardifo universitetą JK, bei Britų Kolumbijos universitetą Vankuveryje (Kanada), sukūrė ir atliko tyrimą.
Tyrimo metu mokslininkai siekė atkurti skaidančias dopaminą gaminančias smegenų ląsteles žmonėms, kuriems gydytojai diagnozavo Parkinsono ligą.
Kadangi dopaminas yra neuromediatorius, padedantis reguliuoti kūno judesių kontrolę ir judrumą, sutrikusi dopamino gamyba - dėl jį išskiriančių smegenų ląstelių pokyčių - sukelia motorinius simptomus, apibūdinančius Parkinsono ligą.
Mokslininkų komanda, atliekanti dabartinį tyrimą, nusprendė pabandyti reabilituoti tas smegenų ląsteles, padidindama glijos ląstelių linijos daromo neurotrofinio faktoriaus (GDNF), baltymų, palaikančių neuronų sveikatą, lygį.
Tyrimo dokumente, kuriame pateikiami rezultatai, pateikiami Parkinsono ligos žurnalas - mokslininkai paaiškina, kad ne tik išbandė naują terapiją, bet ir naujovišką administravimo metodą - per uostą, kurį jie implantavo į kaukolę.
Labai džiuginantys rezultatai
Iš pradžių mokslininkų grupė atliko nedidelį bandomąjį tyrimą, kuriame dalyvavo šeši dalyviai - visi gyvenantys Parkinsono liga - jų pagrindinis tikslas buvo nustatyti, ar naujas terapinis metodas yra saugus.
Kitame etape dvigubai aklame tyrime dalyvavo dar 35 Parkinsono liga sergantys dalyviai, kai nei jie, nei tyrimą administravę mokslininkai nežinojo, ar kiekvienas turi eksperimentinį gydymą, ar placebą.
Šis bandymas truko 9 mėnesius (40 savaičių), kurio metu komanda pusei savanorių kas mėnesį infuzavo GDNF, o kitai pusei, kuri veikė kaip kontrolinė kohorta, vartojo placebą.
Galiausiai mokslininkai surengė atvirą bandymą, remdamiesi ankstesnių bandymų rezultatais. Šiame tyrime savanoriams, anksčiau gavusiems GDNF, šis gydymas buvo tęsiamas dar 40 savaičių.
Tuo pačiu metu tie, kurie anksčiau vartojo placebą, dabar 40 savaičių turėjo GDNF. "Nuo 2013 m. Spalio iki 2016 m. Balandžio visi 41 pacientas, baigęs tėvų tyrimą, buvo patikrintas dėl dalyvavimo pratęsimo bandyme", - rašo mokslininkai.
Norėdami gauti vaistą, dalyviai sutiko į jų įgūdžius įsodinti specialų uostą, kuris leido narkotikų užpilams tiesiogiai pasiekti jų smegenis. Po implantacijos savanoriai iš viso gavo daugiau nei 1 000 vaistų infuzijų kartą per 4 savaites.
Išanalizavę pirmojo 9 mėnesių (40 savaičių) tyrimo rezultatus, mokslininkai nematė placebą gavusių dalyvių smegenų pokyčių. Tačiau jie pažymėjo, kad GDNF gydytų savanorių putamenas - smegenų regionas, kuriame yra dopaminą gaminančių ląstelių - pagerėjo 100 proc.
"Smegenų nuskaitymo patobulinimo erdvinis ir santykinis dydis viršija tai, kas buvo pastebėta anksčiau atliekant chirurgiškai atliktus Parkinsono ligos augimo faktoriaus gydymo tyrimus", - pabrėžia tyrimo pagrindinis tyrėjas Alanas Whone'as.
"Tai yra vienas iš įtikinamiausių įrodymų, kad dar galime pažadinti ir atkurti dopamino smegenų ląsteles, kurios palaipsniui sunaikinamos Parkinsono liga", - teigia Whone.
„Reikšmingas proveržis“
Praėjus 18 mėnesių, kai dalyviai buvo gydomi GDNF 9 mėnesius arba 18 mėnesių, mokslininkai nustatė, kad visi pradėjo vidutiniškai ar žymiai pagerinti motorinius simptomus, kai prieš tai juos palygino su savo veiklos rezultatais. išbandymai. Tyrėjai taip pat padarė išvadą, kad ilgalaikis GDNF poveikis buvo saugus.
Tačiau komanda įspėja, kad pasibaigus atviram tyrimui, simptomų pagerėjimo skirtumų tarp dalyvių, kurie 40 savaičių (9 mėnesius) vartojo GDNF, ir tų, kurie jį gavo dvigubai ilgiau, nebuvo. .
Dėl šios priežasties mokslininkai teigia, kad jiems reikia atlikti tolesnius tyrimus, kurie įvertins, kiek laiko asmuo turėtų gydytis, kad gautų didžiausią naudą.
Nepaisant to, Stevenas Gillas, tyrimo bendraautorius ir naujoviško vaistų vartojimo prietaiso dizaineris, pabrėžia, kad dabartiniai duomenys rodo, kad ši nauja terapija yra absoliučiai saugi ir įgyvendinama, ir žmonės gali ją vartoti ilgą laiką.
Be to, jis pažymi, kad vaistų skyrimas tiesiai į jų smegenų sritis gali pakeisti terapinį požiūrį į neurologines sąlygas.
"Šis tyrimas parodė, kad mes galime saugiai ir pakartotinai įlieti vaistus į pacientų smegenis per kelis mėnesius ar metus", - sako Gillas.
"Tai yra reikšmingas lūžis mūsų gebėjime gydyti neurologines ligas, tokias kaip Parkinsono liga, nes dauguma vaistų, kurie gali veikti, negali patekti iš kraujotakos į smegenis dėl natūralaus apsauginio barjero."
Stevenas Gillas
